ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) geçtiğimiz yıl DMD hastalığının tedavisi için Delandistrogene moxeparvovec etken maddeli ilacın kullanımını onayladı. Baba Celal Tüntaş, tüm DMD savaşçısı çocukların kurtulması için, bu hastalığa umut olan yeni FDA onaylı tek kullanımlık 3,2 milyon dolar olan gen terapi ilacının ülkemizde SGK tarafından karşılanmasını talep etti.
''25 yaşını gören çok az''
Daha önceden birçok kez Sağlık Bakanlığı ile görüşme gerçekleştirdiğini ancak bir sonuç alamadığını belirten Tüntaş, “Türkiye de 5 bin çocuk bu hastalıkla mücadele etmekte ve 25'li yaşını gören pek az DMD'li çocuk varkısa yaşantıları boyunca düzenli fizyoterapi ilaç desteği almak zorunda kaldıkları gibi ileri evrede birçok hayati önem taşıyan medikal cihazları kullanmaları gerekiyor'' dedi.
''Çocuğum nefes alsın''
Aynı acıya ortak alan bir anne Ayşe Gizem Altunkanlar “Ben de bir DMD annesiyim. Oğlum yaşıtları gibi koşsun, oynasın, nefes alsın istiyorum!” diyerek ilacın SGK tarafından karşılanması gerektiğini belirtti.
''Aileler dilenmek zorunda kalmasın''
FDA yeni gen ilacının hastalığın seyrini büyük ölçüde değiştirebildiğini ifade eden Tüntaş sözlerini şöyle sürdürdü: ''Bu ilaçla birlikte bu hastalığı taşıyan çocukların ve ailelerin umutları yeşerecek fakat çok pahalı. Aileler dilenci durumuna düşüyor. Bu ilacın devlet tarafından karşılanması gerekiyor. Birçok kez Sağlık Bakanlığı ile görüşme gerçekleştirdim. Fakat bir sonuç alamadım.''
Sağlık Bakanlığı'nın nadir hastalıklara karşı olan yaklaşımı şu şekilde:
''Nadir hastalıklar toplumda 2000’de birden az sıklıkla görülen hastalıkları ifade etmektedir ve 8.000’den fazla hastalık bu grupta yer almaktadır. Sağlık Bakanlığı 2023-2027 Nadir Hastalıklar Sağlık Strateji Belgesi ve Eylem Planı kapsamında farkındalıktan hasta yakınlarının desteklenmesine, nadir hastalıkların taraması ve tanısından tedavisine ve araştırma geliştirme çalışmaları yer vermektedir. Planda, ülkemizde de yaklaşık 5-6,4 milyon kişinin nadir hastalıklardan etkilendiği tahmin edildiği, çoğunluğu genetik kökenli olan bu hastalıklarda tanıların zor olması, bu hastalıklar için tedavi seçeneklerinin ve tedaviye erişimin kısıtlılığı gibi nedenlerle yüksek ölüm ve sakatlık oranları gözlendiği belirtilmektedir.''
